הדאגה והמאבק של חולי ה :CFבישראל חיים כיום מאות חולי CF (סיסטיק פיברוזיס) שלצד ההתמודדות הקשה (ראו להלן) עם המחלה נושאים עיניים בציפיה לועדת סל התרופות בראשות פרופ' שוקי שמר על מנת שזו תכניס לסל הקרוב טיפול רפואי מציל חיים.
רקע: סיסטיק פיברוזיס היא מחלה גנטית נדירה מהקשות ביותר בעולם המערבי. המחלה פרוגרסיבית, קשה במיוחד ומקצרת חיים ועשויה להוביל לפגיעה רב מערכתית בגוף. הפגיעה הנרחבת במערכות הגוף השונות מופיעה טרם הופעת הסימפטומים הקליניים ואף לפני ההידרדרות הנראית בתפקודי הריאות, ומתבטאת במספר מישורים: 1. נזק הולך ומתקדם לריאות בשל הצטברות ליחה צמיגה בדרכי האוויר, הגורמת לדלקת ולזיהומים קבועים ומביא לכשל ריאתי ולהשתלת ריאות. 2. אובדן של פעילות הלבלב וספיגה לקויה מהמעי המתבטא בחסר תזונתי, בבעיות בפעולת מעיים.
המחלה מורכבת ומרובה במוטציות, כאשר לכל מוטציה מותאמת תרופה חדשה אישית משלה. עד היום כל הטיפולים שהיו קיימים עבור החולים, היו טיפולים תומכים המסייעים אך ורק בהתמודדות עם הסימפטומים, ואינם עוצרים את הדרדרות המחלה או מרפאים אותה. בשנים האחרונות, פותחו מספר טיפולים במסגרת רפואה מותאמת אישית, המטפלים לראשונה בגורם המחלה ומביאים לשינוי במהלך המחלה. התקוה הגדולה של החולים נקראת טריקפטה. מדובר בתרופה חדשה שתוגש לסל התרופות 2021. התרופה משנה את כל כללי המשחק. בניגוד לטיפולים קודמים, היא מטפלת בגורם המחלה ומאריכה את חיי החולים בעשרות שנים ואף מוציאה את החולים הקשים ביותר מרשימת ההשתלות.
בשבוע הבא תפרסם ועדת סל התרופות בראשות הפרופסור שוקי שמר את הסל הסופי לשנת 2021 והחולים חוששים כי זו תכלול את הטריפקה בתוך הסל משיקולי תקציב. רבקה קליין, חרדית החולה בCF שיתפה בראיון ל'כאן' על ההתמודדות היומיומית הקשה. "זו מחלה שמתאפיינת במחלות ריאה חוזרות ודלקות במערכת העיכול…כדי להיות בריאים יש לחולים המון מטלות שאורכות בממוצע כ-4 שעות ביום". מדובר, בין היתר, בטיפולי אנהילציה ופיזיותרפיה רבים ומורכבים על בסיס יומי, לצד 10 כדורים אותם נאלצים החולים לצרוך. בנוסף לאימוני כושר ונשימה".
בתקופת הקורונה נוסף גם החשש מפני הידבקות בנגיף שעלולה להיות קטלנית בעקבות החולשה של הריאות. "אם הקורונה מתיישבת על זה לא רוצים לחשוב מה יהיו התוצאות", היא אומרת.
כאמור, החולים מקווים כי ועדת סל התרופות תכניס את ה"טריקפטה" לסל ובכך תמנע מהם סבל רב ותאריך את חייהם. שירה זגורי, מנכ"לית עמותת איגוד הסיסטיק פיברוזיס, מספרת על המאבק: "אנחנו פועלים מול ח"כים ומול חברי הועדה עצמה. שלחנו מכתבים של חולים שמתחננים. מדובר בתרופה שהיא מחוללת פלאים. נס רפואי לחולים. תרופה שמאריכה את החיים שלהם בעשרים שנה".
לדבריה, "התרופה קיבלה דירוג מאוד גבוה בועדת הסל. יש חולים שנמצאים בסכנת חיים וזו תרופת הפלא שלהם. האבסורד הוא שאין תקציב. ואם אין תקציב אין דיון. זו ממש הפקרה של חולים".
