באיחור של חודשיים החלה לפני שבוע ועדת סל התרופות הממלכתי בראשותה של פרופ' דינה בן-יהודה לדון במאות הבקשות להכנסת תרופות חדשות לסל הציבורי שמתקצבת המדינה. כמדי שנה הוועדה צפויה לדון במשך כשלושה חודשים במאות תרופות וטכנולוגיות רפואיות חדשות בעלות של כ־3.5 מיליארדי שקלים ולבחור מתוכן את התרופות שיתווספו ב־2024 לסל הציבורי בתקציב של 650 מיליון שקל.
השנה יגיעו אל דיוני הוועדה גם קולות האזרחים נפגעי המלחמה והחיילים המשרתים בעזה ובצפון. המחירים הנפשיים, הרגשיים והגופניים הקשים של המלחמה יהפכו להיות משמעותיים משאר המאבקים הציבוריים של החולים להכנסת תרופות לסל.
מאבקי החולים בזמן המלחמה, שחושף רן רזניק לראשונה ב'ישראל היום', כוללים בין השאר אבות במילואים שנלחמים בעזה ונאבקים במקביל למען הכנסת תרופות יקרות לילדיהם, חולים תושבי עוטף עזה, חלקם ביישובים שבהם אירע הטבח המחריד, שמצבם הרפואי הגופני והנפשי הוחמר בגלל המלחמה ונאבקים עכשיו להכנסת תרופות חדשות לסל עבור מחלתם, וגם רופאים שגויסו למילואים בעזה ונאבקים במקביל עבור מטופליהם.
בריאות הנפש
אחרי שנים של קיפוח התקצוב של טיפולים בתחום בריאות הנפש בסל, רופאים בכירים וארגוני חולים דורשים כי התרופות והטכנולוגיות בתחום זה יקבלו השנה עדיפות ובכורה. זאת בגלל אירועי 7 באוקטובר והמלחמה, שגרמו למשבר בריאות נפש בהיקף חסר תקדים בתולדות המדינה.
אחד המאבקים החשובים בסל יהיה להכללת טכנולוגיה לטיפול בהפרעות טורדניות כפייתיות (OCD) באמצעות קסדה עם גרייה מגנטית מוחית עמוקה. הטיפול מתבצע תוך ישיבה בכיסא וחבישת קסדה שמכילה סליל שיוצר גרייה של אזורים במוח על ידי הפקת שדה מגנטי זמני. הטיפול אינו כואב ולא מחייב אשפוז או הרדמה. הטכנולוגיה הייחודית הזו כבר נכנסה לסל – אך רק לטיפול בדיכאון קשה.
מענה לילדים חולי דושן
ילדים שמאובחנים עם המחלה הגנטית דושן סובלים מאובדן מתמשך של תפקודי השרירים, והם עלולים להגיע בגיל צעיר לנכות קשה ולמוות מוקדם בעיקר עקב אי-ספיקת לב וקושי בנשימה.
השנה הוגש טיפול גנטי שאושר על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), המאפשר החדרה ובנייה של גן חלופי ומקוצר לתאי השריר של הילדים, ומחזיר להם את היכולת לייצר גרסה מתפקדת של החלבון המקורי שנפגם בגלל המחלה. הטיפול ניתן באמצעות זריקה אחת כטיפול חד־פעמי והיא מאושרת בשלב זה רק לילדים בגילים 4 ו-5.
על פי הערכות יש כ-15 ילדים שמתאימים לטיפול בישראל, ומחירה של התרופה בארה"ב הוא כ-12 מיליון ש' לטיפול החד-פעמי. העלות הזו מגדירה את התרופה כיקרה ביותר שהוגשה אי-פעם לסל התרופות בישראל . את הטיפול הגנטי פיתחה חברת סרפטה האמריקנית, וענקית התרופות השווייצרית רוש נכנסה לשיתוף פעולה במחקרים ובשיווק של התרופה.
טלי קפלן, מנכ"לית עמותת "צעדים קטנים" למען חולי מחלות ניוון שרירים דושן ובקר, ובעצמה אמא לנער בן 15 המתמודד עם ניוון שרירים, אומרת: "הגיע הזמן שלנו. אנחנו צריכים לעשות הכל כדי לקנות זמן עבור הילדים שלנו, ועכשיו יש לנו תקווה חדשה".
המענה הראשון בעולם לגמדות
ועדת סל התרופות תדון השנה לראשונה בטיפול התרופתי הראשון והיחיד בעולם המטפל במחלת האכונדרופלזיה שגורמת לגמדות. ב־2021 אישרו רשויות הבריאות באירופה ובארה"ב את תרופת הווקסוגו שניתנת בזריקה מגיל שנתיים.
המחלה הנדירה נגרמת ממוטציה גנטית שמשפיעה על הגדילה של העצמות הארוכות בגוף וגורמת לקומה נמוכה שבאה לביטוי בגפיים קצרות ובעצמות ראש גדולות. המחלה משפיעה על כל רובדי החיים של המטופלים, החל מהגובה הנמוך מאוד אבל גם בשורה של פגיעות גופניות כרוניות נוספות וכאב כרוני המלווה את המטופלים לכל ימי חייהם. על פי הערכות, כ־55 חולים בישראל זקוקים לתרופה ועלותה היא כמיליון שקלים בשנה לכל חולה.
למשפחת בובליל מנתיבות ילדה בת 10 שמתמודדת עם אכונדרופלזיה: "כששמענו שיש טיפול ראשון מסוגו לגמדות קיבלנו שביב של תקווה, וכל זה השתנה כשהמלחמה פרצה. קשה להעביר במילים את מה שעובר עלינו בחודשיים האחרונים: אנחנו גרים בנתיבות, תוסיפו לתחושות הפחד מהחמרה נוספת במצב הביטחוני, המתח הנפשי וחוסר הוודאות את העובדה שאנחנו מטפלים בילדה שסובלת מנכות. כשיש אזעקה היא יכולה לרוץ לממ"ד כמו שאר הילדים. הבומים מהלחימה כבר הפכו לפסקול קבוע ומפחיד בבית שלנו.
"לפני כמה ימים שמענו אותה בוכה לבד במיטה באמצע הלילה. היה לה קשה מדי לקום ולבוא אלינו למיטה כדי להגיד שהיא מפחדת. היא אפילו לא יכולה לשים ידיים על הפנים (תגובה טבעית לפחד), הידיים שלה פשוט קצרות מדי. האפשרות שווקסוגו תיכנס לסל הקרוב זה מה שמחזיק אותנו ונותן לנו תקווה. בעזרת התרופה הזאת היא תוכל לחיות חיים נורמליים כמו שאר בני גילה".
תרופה חדישה למחלת כבד
זו השנה השנייה שבה ועדת הסל תדון בתרופה החדישה למחלת הכבד הנדירה הגנטית פיפיק, שמוגדרת כמחלה מסכנת שפוגעת באופן קשה מאוד בהעברה של מלחי המרה. תסמיני המחלה מופיעים במהלך השנה הראשונה לחיי החולים, כשללא התערבות כירורגית רבים מהם עלולים לא לשרוד אחרי גיל 20. תסמיני המחלה כוללים צהבת קשה, דלקת בכבד, עיכוב התפתחותי, גרד קיצוני ביותר עד זוב דם שמוביל לחוסר תפקוד ולחוסר יכולת לישון – פגיעה אנושה ביכולת לתפקד ולחיות. התרופה ניתנת בבליעה והיא הראשונה שאושרה אי־פעם למחלה הקשה. המחקרים מראים כי מתן התרופה מביא לירידה דרמטית בגרד הקשה ולשיפור משמעותי מאוד במדדי השינה ובתפקודי הכבד. בישראל יש כחמישה חולים הזקוקים לתרופה, שעלותה מוערכת בכ־400 אלף שקלים בשנה לחולה.
החולים, בני משפחותיהם והרופאים המטפלים בהם יוצאים למאבק מחודש להכנסת התרופה לסל, וביניהם משפחת רגימוב מקריית ביאליק להם ילד בן שנה הסובל מהמחלה: "כבר בגיל חמישה חודשים הוא אובחן עם המחלה והבנו שתרופת הבילווי היא היחידה למחלה הקטלנית הזאת ושבלעדיה הוא לא יוכל להמשיך לתפקד. באחרונה קיבלנו את התרופה כטיפול חמלה מחברת התרופות, והשיפור במצבו הוא לא פחות ממדהים. אלא שהטיפול במסגרת של חמלה הוא זמני והמאבק שלנו מתמשך ומייסר, ובתוך כל זה נזרקנו למציאות של מלחמה. לכל עם ישראל קשה עכשיו, ואנחנו מרגישים במלחמה כפולה – חזית אחת של אזעקות בצפון, מתח, ריצה למקלט ופחד נוראי מהמצב הביטחוני, ולצד כל אלה חזית קשה נוספת של מאבק למען התינוק שלנו שמתמודד עם מחלה נדירה וקשה ביותר. המחלה מתקדמת ולא מחכה שהמלחמה תסתיים. לא נשקוט עד שבילווי תיכנס לסל. כאמא אני מרגישה שאני נאבקת לא רק עבור הבן שלי אלא עבור כל חולי פיפיק".
