אחרי שנים של מחקר ופיתוח ולאחר אישור FDA (מנהל התרופות האמריקאי) בחודש אוגוסט האחרון, כעת גם מדינת ישראל מצטרפת והשלימה את תהליך הרישום לטיפול פורץ הדרך בגליומה, וורניגו (Voranigo) לשימוש בישראל במקביל לארה"ב וקנדה ומוגש בימים אלה לסל התרופות הישראלי. זוהי בשורה עבור מטופלים המתמודדים עם LGG, אשר עד כה לא היה מענה מספק למחלתם.
גליומה, היא מחלה ממאירה, בה מתפתח גידול סרטני במוח או בעמוד השדרה. היא מופיעה לרוב באנשים צעירים (סביב גיל 30). תסמיני המחלה מתבטאים בכאבי ראש, הקאות ופרכוסים. עד היום, לא היה טיפול ייעודי למחלה ומטופלים היו נכנסים למעקב עד השלב בו אין ברירה ועליהם להתחיל בטיפולי הקרנות וכימותרפיה. הטיפול משפר את מצבם באופן משמעותי ומעכב את התפתחות המחלה, מה שמקנה זמן יקר למטופלים בטרם יזדקקו לטיפולים אשר יפגעו באיכות חייהם.
תהליך קבלת אישור רישום תרופה חדשה בישראל הוא תהליך מורכב ומקיף, ונועד להבטיח את בטיחות התרופה ויעילותה למען בריאות הציבור. תחילתו בהגשת בקשה לרישום התרופה למשרד הבריאות, הכוללת נתונים קליניים מפורטים מתהליכי פיתוח ובדיקות, כמו גם מידע על הרכב התרופה ועוד.הבקשה נבחנת על ידי מומחים שמוודאים שהתרופה עומדת בסטנדרטים המחמירים.
לאחר השלמת הבדיקות והערכות, התרופה מקבלת אישור לשיווק בישראל וניתן לרשום אותה בסל הבריאות או להפיצה באופן פרטי, בהתאם להחלטת הרשויות והגורמים המקצועיים. משרד הבריאות הישראלי, בשיתוף פעולה עם מדיסון פארמה, לקחו חלק בתכנית האורביס היוקרתית של ה-FDA אשר נועדה להאיץ את תהליך אישור התרופות האונקולוגיות על ידי שיתוף פעולה בין מומחים רפואיים מרשויות בריאות במדינות שונות.
במסגרת התכנית, חברות תרופות יכולות להגיש בקשה לאישור תרופה במקביל למספר מדינות, ורשויות הבריאות השונות חולקות ביניהן מידע ותוצאות מחקרים מה שמאפשר זירוז התהליך. המטרה היא לקצר את זמן הבחינה ולאפשר לחולים גישה מהירה יותר לטיפולים חדשניים, תוך שמירה על סטנדרטים של בטיחות ויעילות. התהליך מתנהל במקביל להגשתו של הטיפול לסל התרופות הישראלי.
ארה"ב וישראל הן המדינות המובילות במחקר פרופ' דבורה בלומנטל, מהמרכז הרפואי תל אביב, ממובילות המחקר הבינלאומי : "זוהי בשורה משמחת ומרגשת משום שמדובר על מהפכה, שלא לומר שינוי פרדיגמה בטיפול בגידולי מוח עם מוטציה IDH. כעת נוכל להציע טיפול ביולוגי במקרים רבים במקום להתחיל עם טיפולי קרינה וכימותרפיה. וורניגו הוא טיפול ביולוגי מותאם אישית הפוגע במוטציה המניעה את הגידול גידול".
"הוא מאריך את התקופה בה הגידול יציב ואף נראו מקרים בהם הוא הביא לנסיגה של הגידול. במחקר פזה 3, שנעשה גם בבית החולים איכילוב, שהיה המרכז הרפואי המוביל את המחקר עולמי, עלו היתרונות הרבים של הטיפול, שהוא טיפול פומי שניתן לקחת בבית עם מעט תופעות לוואי אם בכלל. זאת בניגוד לטיפולים כימותרפיים וקרינה.לאור תוצאות המובהקות והמרשימות ממחקר פזה 3, הטיפול אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי באוגוסט 2024 ואושר בישראל במהירות בזכות הצטרפותה של ישראל לתוכנית אורביס היוקרתית של הFDA במסגרתה מואץ התהליך באמצעות שיתוף המידע והמחקר עם חוקרים רבים ככל הניתן".
