ועדת סל התרופות, בראשות פרופ' דינה בן יהודה, החלה את דיוניה לקראת שנת 2025. על פי הדיווח של פרשן הבריאות של ישראל היום, רן רזניק, הוועדה תצטרך להחליט אילו תרופות חדשות יתווספו לסל הציבורי מתוך מאות בקשות שהוגשו. במוקד הדיונים נמצאות תרופות חדישות ויקרות במיוחד למחלות נדירות הפוגעות בילדים ובני נוער.
עשרים ילדים בישראל נאבקים במחלת פרידריך אטקסיה, מחלה גנטית נדירה המתגלה לרוב בין גיל 10 ל-15. בשלבים הראשונים, הילדים מתחילים ליפול ומאבדים את תחושת המרחב שלהם. תוך 10-15 שנים מהאבחון, החולים נאלצים לשבת בכיסא גלגלים. בהמשך מופיעה חולשה בגפיים העליונות, קשיי בליעה, דיבור וראייה, עד אובדן מוחלט של העצמאות. חלק מהחולים עלולים למות מאי-ספיקת לב עד גיל 40. התרופה המבוקשת, "סקייקלריס", מוגשת השנה לסל התרופות
"השמיים נפלו עלינו, וכל מה שרצינו זה להציל את הילדה הקטנה שלנו ממוות בטרם עת. סוף-סוף יש קרן אור של תקווה אמיתית", אומר אבי סלמון, אביה של ליאל הסובלת מהמחלה, בשיחה עם רן רזניק פרשן הבריאות של ישראל היום
המאבק ברעב הבלתי פוסק של המתמודדים עם תסמונת ברדט-בידל מלווה כעשרים משפחות חדשות מדי שנה. התסמונת, הנדירהמתגלה כבר בגיל שנתיים. הילדים מתמודדים עם תחושת רעב קבועה, מחסור במזון, גניבת אוכל והתפרצויות זעם כשמונעים מהם אוכל. המחלה גורמת גם לניוון ברשתית העין המוביל לעיוורון, פגיעה בכליות, באיברי המין, ובעיות נוספות. המחקרים מראים כי אם ההשמנה מתחילה לפני גיל 4, תוחלת החיים הצפויה היא 39 שנים. התרופה "אימסיברי", היא הטיפול הראשון והיחיד בעולם למחלה זו.
"אין אמא שלא הייתה הופכת עולמות עבור הילד שלה. עד עכשיו לא היה שום פתרון שבאמת יכול היה לעזור לדרין", משתפת נסרין אבו גאנם מבאר יעקב, אמה של דרין בת ה-13,בדבריה לרן רזניק פרשן הבריאות של ישראל היום.
מחלה נוספת שועדת הסל תדון בהכנסת הטיפול בה לסל התרופות, היא הדלקת הכרונית בוושט המהווה מאבק יומיומי עבור אלפי ילדים. מתוך כ-2,500-3,000 ילדים הסובלים מהמחלה בארץ, כ-60 אינם מגיבים לטיפולים הקיימים בסטרואידים. המחלה גורמת להיצרות של הוושט בדרגות חומרה שונות עד כדי חנק ממזון. התרופה הביולוגית "המוגשת סל לטיפול במחלה זו היא היחידה המצליחה לעצור את התהליך הדלקתי.
מחלת אלג'יל היא אחת המחלות הנדירות ביותר בישראל. זוהי מחלת דרכי מרה גנטית ומסכנת חיים עם שיעור תמותה של כ-10%. היא מופיעה בעיקר בילדים ומתבגרים לפני גיל 3, וגורמת לפגיעה בכבד, בלב ובכליות, ומאופיינת בתופעת גרד קיצוני. התרופה החדשה מיועדת לשני ילדים בלבד בשנה בישראל.
את המאבק מכירים מקרוב לא רק ההורים לילדים המתמודדים עם המחלוץ, אלא גם הציגי הציבור שמקדישים הרבה מפעילותם לנושא, "זה שובר לי את הלב לראות את המשפחות מתחננות לטיפול וזועקות את זעקת יקיריהם. כיו"ר השדולה אני פועל למען החולים הללו ונפגש איתם ועם בני המשפחה שלהם במטרה שיקבלו את התרופות הייעודיות להם", אומר ח"כ ד"ר יאסר חוג'יראת, יו"ר השדולה למחלות נדירות בכנסת.
הדיונים בוועדת סל התרופות צפויים להיות מורכבים במיוחד השנה, כשעל הפרק עומדות תרופות שעלותן השנתית נעה בין 120 אלף שקלים למיליון שקלים לחולה. עבור המשפחות, מדובר במרוץ נגד הזמן – ככל שהטיפול מתעכב, כך גדל הסיכון להידרדרות במצבם של הילדים החולים. התקציב של 650 מיליון שקלים שהוקצה לסל התרופות לשנת 2025 יצטרך להספיק לא רק למחלות הנדירות, אלא למאות תרופות נוספות שממתינות לאישור. בינתיים, ההורים ממשיכים להיאבק על חיי ילדיהם, בתקווה שהפעם הוועדה תכיר בדחיפות הטיפולים המצילים הללו.
